Je známo, že několik nejslavnějších lidí v oblasti genové editace chce představit globální moratorium na editaci genů v buňkách, které přenášejí změny na další generaci. V roce 2015, po prvním mezinárodním summitu o úpravách lidských genů, se organizátoři jednomyslně shodli na tom, že vytváření geneticky modifikovaných dětí by bylo „nezodpovědné“, pokud bychom si nebyli jisti, že je to bezpečné.
CRISPR: Odepření nelze povolit
V loňském roce čínský vědec He Jiankui upravil embrya, aby vytvořil dvě geneticky modifikované děti. Jiné skupiny také aktivně hledají způsoby, jak využít tuto technologii ke zlepšení života lidí.
To přimělo lidi se jmény v oblasti genové editace (někteří z nich podepsali prohlášení z roku 2015), aby vyzvali globální moratorium na úpravu všech lidských zárodečných linií - editaci spermatu nebo dědičných pozměněných vajec.
V otevřeném dopise zveřejněném v Nature tento týden se hlavní hráči ve vývoji CRISPR, včetně Emmunuel Charpentier, Eric Lander a Feng Zhang, připojili k kolegům ze sedmi různých zemí a požadovali úplný zákaz úpravy lidských zárodečných linek, dokud mezinárodní orgán nesouhlasí. o tom, jak to sledovat. Poskytli pět let na zvážení tohoto problému. Tuto výzvu podpořily také národní zdravotnické ústavy USA.
Signatáři doufají, že dobrovolné globální moratorium s nežádoucím překvapením zabrání vzniku dalšího Jiankui.
Vědci se domnívají, že pětileté moratorium poskytne čas na diskusi o „technických, vědeckých, lékařských, sociálních, etických a morálních otázkách, které je třeba zvážit“před přijetím CRISPR. Země, které se rozhodnou jít dále a povolit editaci zárodečné linie, by ji měly nejen veřejně vyhlásit, ale měly by se také účastnit mezinárodních konzultací o vhodnosti takového hnutí a zajistit v zemi „široký veřejný konsenzus“.
Propagační video:
Signatáři rovněž naznačují, že by se mělo povolit testování v zárodečných liniích, pokud není v úmyslu implantovat embrya a produkovat děti. Použití přípravku CRISPR k léčbě nemocí v neproduktivních somatických buňkách (pokud změny nebudou zděděny) by mělo být rovněž přijatelné, pokud k tomu všichni zúčastnění dospělí souhlasí. Genetické zlepšení by mělo být zakázáno a nemělo by být používáno klinicky, pokud nejsou jeho „dlouhodobé biologické důsledky dostatečně srozumitelné - jak pro člověka, tak pro člověka“.
Stále nevíme, co dělá většina našich genů, takže riziko neúmyslných následků - dobrých nebo špatných - je obrovské. Například ztráta genu CCR5, který uspořádal a má v úmyslu chránit děti před HIV, byla spojena se zvýšením počtu komplikací a úmrtí na některé virové infekce.
Změny genomu mohou mít v budoucích generacích nezamýšlené důsledky. "Pokus o změnu druhu na základě naší současné úrovně znalostí by byl projevem hrdosti," uvedli vědci.
Navrhované moratorium je určeno pro laskavé lidi a je nepravděpodobné, že zastaví podvodníky. Přímý zákaz by však byl příliš „tvrdý“. Doufejme, že v této záležitosti najdeme prostřední půdu.
Co si však myslí veřejnost, včetně vás a mě?
Výhody CRISPR
Právě v letošním roce CRISPR prokázal tři silné výhody genové modifikace - a studium nástroje se teprve začíná.
Zaprvé, všechna stejná geneticky modifikovaná dvojčata z Číny možná nechtěně zlepšila jejich inteligenci. Studie zjistila, že stejná změna - odstranění genu CCR5 - nejen dělá myši chytřejšími, ale také zlepšuje mozkovou schopnost zotavit se z mrtvice, a může být také spojena s lepším výkonem školy. Studie byla publikována v časopise Cell. Další výzkum již byl zahájen s cílem prozkoumat souvislost odstraňování CCR5 s regenerací mrtvice.
Za druhé, CRISPR je schopen utlumit imunitní odpověď těla na kmenové buňky, což činí kmenové buňky v podstatě „neviditelnými“vůči obranným reakcím. To umožnilo zabránit odmítnutí transplantací kmenových buněk. Vědci byli první, kdo použil CRISPR k odstranění dvou genů, které jsou potřebné pro správné fungování rodiny proteinů známých jako hlavní histokompatibilní komplex (MHC) I. a II. Třídy.
Když vědci přesadili změněné myší třísložkové kmenové buňky na nekompatibilní myši s normálním imunitním systémem, neviděli žádné odmítnutí. Poté transplantovali podobně upravené lidské kmenové buňky do tzv. Humanizovaných myší - ve kterých jsou imunitní systémy nahrazeny složkami lidského imunitního systému - a znovu nic neviděly.
To naznačuje, že CRISPR může transplantaci alespoň pluripotentních kmenových buněk mnohem pohodlnější, snížit rychlost rejekce a usnadnit zvyknutí na nové tkáně.
A i když mluvíme o skutečnosti, že CRISPR může být nebezpečný, protože může náhodně snížit necílové geny, vědci se již účastnili vytvoření „přepínače“pro editační nástroj.
Začátkem tohoto měsíce, Berkeley, tým z University of California, reorganizoval CRISPR do programovatelného nástroje ProCas9, který se v buňkách tiše schovává, dokud není probuzen vnějšími faktory, jako je virová infekce.
Tato „extra vrstva zabezpečení“omezuje schopnosti úpravy CRISPR na podmnožinu buněk „pro přesné řezání,“říká autor studie Dr. David Savage.
A co víc, ProCas9 může potenciálně reagovat na booleovské vstupy, jako jsou „a“nebo „ne“, což znamená, že bude aktivováno pouze při dodržení určité sady pokynů - například „tato buňka je rakovinná“nebo „tato buňka je infikována“na odpověď „darujte buňku“, která aktivuje CRISPR a dá jí pokyn, aby štěpil geny, které potřebuje k přežití. Studie byla publikována v prestižním časopise Cell.
Přímý zákaz editace CRISPR může být samozřejmě nesmírně nebezpečný a vrátit vědu zpět - jen si představte přímý zákaz chemoterapie, očkování nebo antibiotik. Potenciál CRISPR dosud nebyl odhalen ani pár procent, ale je již jasné, jak silný může být tento nástroj.