Ve Spojených Státech Schválili Zásah Do Lidských Genů - Alternativní Pohled
Ve Spojených Státech Schválili Zásah Do Lidských Genů - Alternativní Pohled
Video: Ve Spojených Státech Schválili Zásah Do Lidských Genů - Alternativní Pohled
Video: СОВЕРШЕННО НОВЫЕ ОЩУЩЕНИЯ! Выживание в виртуальной реальности - The Forest VR (Oculus Rift S) 2023, Únor
Anonim

US Food and Drug Administration (FDA) nejprve schválila léčivo pro léčbu dědičné transthyretinové amyloidózy (hATTR). Toto hlásí Science Alert.

Lék patisiran blokuje syntézu mutovaného proteinu transthyretinu (TTR), který v normální formě nese tyreoidální hormon tyrotin a vitamin retinol. Defektní protein přispívá k rozvoji amyloidózy, když v tkáních dochází k akumulaci komplexu protein-polysacharid - amyloid. Amyloidní plaky přispívají k dysfunkci tkání a orgánů, včetně srdce.

Mechanismus potlačení transtyretinové aktivity je založen na interferenci RNA, když je exprese konkrétního genu potlačena pomocí malých molekul RNA (siRNA). Tento proces začíná dělením dlouhých cizích dvouřetězcových molekul RNA (patřících k virům) na oddělené fragmenty. Tyto části jsou obsaženy v komplexu RISC, který se pak váže na komplementární poselské RNA (mRNA) sekvence a aktivuje jejich štěpení. To zabraňuje procesu translace a syntéze proteinu, který byl kódován v mRNA.

Populární podle témat