Čínští vědci jako první zavedli do buněk buňky s geny modifikovanými systémem CRISPR / Cas9. To bylo provedeno v rámci experimentu k léčbě agresivní rakoviny. Ve středu 16. listopadu informuje časopis Nature.
Vědci extrahovali imunitní buňky (T-lymfocyty) z krve pacienta s metastatickým karcinomem plic a poté pomocí technologie CRISPR vypnuli gen kódující protein PD-1. Ukázalo se, že tato látka potlačuje imunitu podporou růstu nádoru. Vědci kultivovali upravené buňky, zvýšili jejich počet a poté je injektovali zpět do lidského těla. V budoucnu budou lékaři sledovat stav subjektu, aby zjistili, zda genová terapie pomůže vyrovnat se s onemocněním.
Podle vědců byl postup úpravy genomu úspěšný a pacient brzy dostane druhou injekci. Kromě toho se testů zúčastní dalších 10 lidí, z nichž každému bude podána dvě až čtyři injekce. Každý dobrovolník bude po dobu šesti měsíců sledován, aby se zjistilo, zda by léčba mohla způsobit závažné nežádoucí účinky.
CRISPR je kousek bakteriální DNA, který kombinuje opakující se části - krátká palindromická opakování - a mezerníky. Distanční vložky se navzájem liší nukleotidovými sekvencemi a jsou umístěny mezi opakováním. Jsou to kousky DNA vypůjčené od virů nebo parazitických bakterií a jsou zodpovědné za rozpoznávání podobného cizího genetického materiálu. Proteiny Cas9 štěpí geny parazita.