Vědci oznámili důležitý průlom v boji proti Alzheimerově chorobě poté, co neutralizovali nejvýznamnější gen zodpovědný za tuto nemoc.
Tým vědců z Kalifornie úspěšně identifikoval protein asociovaný s genem apoE4, který je spojen s vysokým rizikem nemoci, a poté se mu podařilo zabránit jeho škodlivým účinkům na lidské neuronální buňky.
Studie může otevřít dveře novému léčivu, které může nemoc zastavit, ale vědci naléhavě vyzývají k opatrnosti, protože jejich sloučeniny byly dosud testovány pouze v buněčných kulturách v laboratoři.
Mít jednu kopii genu apoE4 více než zdvojnásobuje pravděpodobnost, že se u člověka vyvine Alzheimerova choroba, zatímco dvě kopie zvyšuje riziko 12krát. Předchozí výzkum ukázal, že asi jeden ze čtyř lidí nese tento gen.
V lidských neuronech nemůže protein produkovaný genem apoE4 správně fungovat a v buňkách se štěpí na fragmenty způsobující onemocnění. To vede k několika problémům, které se běžně vyskytují u Alzheimerovy choroby, která postihuje 7,1 procent Britů nad 65 let, včetně hromadění proteinových tau a amyloidních peptidů.
Tým vědců v Gladstone Institute se rozhodl zjistit, zda přítomnost proteinu způsobuje poškození buněk.
Pomocí technologie kmenových buněk vědci vytvořili neurony kožních buněk od pacientů s Alzheimerovou chorobou se dvěma kopiemi genu apoE4.
Porovnáním pěstovaných buněk s buňkami, které neprodukují protein APOE, došlo k závěru, že pouhá přítomnost proteinu apoE4 způsobuje poškození mozku. Poté použili korektor genetické struktury, který eliminoval známky Alzheimerovy choroby.
Propagační video:
Vědci nyní pracují s farmaceutickým průmyslem na zdokonalení použitých sloučenin, aby mohli být testováni u žijících lidí.
Význam experimentu je obzvláště velký, protože byl prováděn na lidských buňkách.
Mnoho dříve vyvinutých léků fungovalo u myší dobře, ale dosud všechny z nich v klinických hodnoceních selhaly. Jedním z problémů v této oblasti je to, jak dobře tyto myší modely skutečně napodobují lidské onemocnění.
Proto vědci začali experimentovat přímo na lidských mozkových buňkách, protože si uvědomili, že přítomnost genu apoE4 nemění produkci amyloidního proteinu v mozku myši.
Přední britští vědci minulý měsíc předpovídali, že trpící Alzheimerovou chorobou budou s touto nemocí v příštích několika desetiletích žít bez devastujících příznaků.
Studie byla publikována v časopise Nature Medicine.
Anton Komarov