Známý editor CRISPR-Cas9 se stal skutečným průlomem v genetice. S jeho pomocí bylo učiněno mnoho objevů. Rovněž položil základy takového fenoménu, jako je „genová terapie“. Skupina lékařů z Kalifornské univerzity v San Francisku však ve spolupráci s vědci z Kalifornské univerzity v Berkeley plánuje jít dále a použít editor CRISPR jako nástroj pro „genomovou chirurgii“k uzdravení lidí ze vzácných genetických onemocnění.
Faktem je, že různé genetické vady mohou být docela vzácné a ne tolik lidí na ně onemocní. To znamená, že bohužel není ziskové vyvíjet léky na léčbu těchto patologií. Vývoj v této oblasti samozřejmě nebyl zcela zastaven, ale kvůli nedostatku finančních prostředků jde „pomaleji, než bychom si přáli“. A právě tady se hodí editor genomu.
Vědci nyní pracují s buňkami, které jsou postiženy chorobami, jako je vitelimorfní dystrofie a Charcot-Marie-Tooth nemoc. První je porucha zrakového systému, která způsobuje postupnou ztrátu zraku, a druhá je charakterizována svalovou atrofií končetin, neuropatií a řadou dalších příznaků. Autoři ale nevybrali tato onemocnění z tohoto důvodu, ale proto, že jsou spíše „snadnými cíli“, protože jsou způsobena substitucemi jednoho nukleotidu v jednom genu. Proto je poměrně snadné vyvinout léčbu. Vědci nyní pracují na různých možnostech „genomové chirurgie“, a pokud budou jejich experimenty úspěšné, můžeme očekávat vývoj metod léčby a závažnějších onemocnění.
Vladimír Kuzněcov