Zpráva auditorské komory o budoucnosti systému zdravotního pojištění, zveřejněná 29. listopadu, nejprve upozornila na navrhovaná omezení činnosti svobodně praktikujících lékařů. Další důležitý bod však zůstal bez povšimnutí. Mluvíme o „nákladech na některé nové léčby“, zejména v onkologii, jak je uvedeno na straně 26 tohoto materiálu, a o jejich možné zátěži pro náš systém zdravotní péče.
Genová terapie rakoviny je uváděna jako konkrétní příklad nákladného postupu. Jde o změnu určitých genů v našich buňkách, aby se zabránilo chorobám. Pojďme se ale podívat na to, co tato nová a údajně slibná léčba může pacientům poskytnout. A jak mohou ohrozit systém zdravotního pojištění.
Genová terapie pro účely rakoviny zatím není ve Francii k dispozici, protože je ve fázi hodnocení. Ve Spojených státech však již byly v případech akutní leukémie schváleny dvě metody. Výhledy, které otevírají, vyvolaly nadšení Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).
Dne 30. srpna to dalo podnět k uvedení přípravku Kymriah na trh švýcarskou farmaceutickou společností Novartis. Ředitel FDA Scott Gottlieb v tomto ohledu učinil následující prohlášení: „Toto historické rozhodnutí představuje nový milník v medicínských inovacích se schopností přeprogramovat pacientské buňky tak, aby bojovaly se smrtící rakovinou.“
O několik týdnů později bylo povolení uděleno Yescartě také kalifem Gilead. Vedoucí FDA nazval tuto metodu „významnou novou etapou ve vývoji zcela nového lékařského paradigmatu v léčbě závažných onemocnění“.
Vášeň pro genovou terapii
Abychom pochopili důvody tohoto nadšení, musíme se ohlédnout zpět do 90. let. Po prvních pokrokech v lidské genetice a dekódování genomu v medicíně se otevřel nový horizont: genová terapie.
Propagační video:
Teoreticky je myšlenka velmi jednoduchá. Jelikož konkrétní onemocnění jsou způsobena genetickými mutacemi, proč tyto abnormality neřešit přímo? Opravená verze defektního genu, „medicínský gen“, je zavedena do těla, aby obnovila postiženou biologickou funkci.
V praxi se ukázalo, že cesta byla mnohem trnitější, než se očekávalo. Ačkoli se průmysl genové terapie těší široké vládní podpoře, pokusy o léčbu pacientů nepřekročily rámec klinických studií. Kymriah byl první lék svého druhu, který byl schválen ve Spojených státech. Yescarta brzy následoval.
Lékařské a finanční sliby
Jak ale získali licenci, kterou potřebovali k uvedení na trh s odstupem jednoho měsíce? Nejprve mluvíme o novém typu genové terapie. Využívá buňky z našeho imunitního systému, T-lymfocyty, které jsou odebrány pacientům s rakovinou a poté geneticky modifikovány v laboratoři. Co je zde zvláštního? Nejde o „opravu“DNA buněk, ale o zavedení další DNA do nich, aby začaly produkovat látku, která není přirozeně vylučována.
Tuto látku lze určitým způsobem popsat jako chiméru, protože vzniká spojením dvou prvků, z nichž jeden je získán z myši a druhý z člověka. Takto vytvořené lymfocyty (CAR-T pro chimérickou odpověď antigenu T) umožňují imunitnímu systému vyrovnat se s onemocněním. Jinými slovy, mohou bojovat proti rakovinovým buňkám.
Zadruhé, USA zahájily tyto techniky, protože mohou bojovat proti rakovinám, které jsou rezistentní vůči stávající léčbě: akutní lymfoblastická leukémie u dětí s Kymriah a dospělých s Yescarta. Až do tohoto bodu zastavily její vývoj závažné vedlejší účinky genové terapie. Ve Francii byla u některých pacientů po leukémii zastavena experimentální léčba dětí se sníženou imunitou. V případě nevyléčitelných smrtelných onemocnění však problém vedlejších účinků ustupuje do pozadí. Kromě toho jsou v onkologii rozšířené experimentální metody a vysoce toxické léky jsou již dlouho běžnou záležitostí.
Zrychlený postup ověření
Nakonec Kymriah a Yescarta prošli kontrolou priority, tedy rychlou cestou. V případě, že mluvíme o metodách léčby, které vám umožní bojovat s nebezpečným a potenciálně smrtelným onemocněním, mohou získat první povolení na základě předběžných údajů. Taková opatření, která významně snižují finanční rizika z hlediska komerční implementace, významně přispěla k přilákání investorů (a jsou obzvláště motivována skutečností, že potenciální trh je velmi velký).
Hlavní otázkou je, zda budou předběžné výsledky potvrzeny v praxi. Navíc je to o to naléhavější, že několik podobných studií s jinými typy rakoviny bylo zastaveno kvůli úmrtí pacientů.
Kymriah a Yescarta jezdí na vlně nadšení, jak zdravotního, tak finančního. Naděje a úzkosti s nimi spojené jsou základem toho, co sociolog Pierre-Benoît Joly nazývá „režim vědeckých a technologických slibů“. Podněcuje vlády, podniky, pacienty a kliniky, aby investovaly do absence spolehlivých a ověřených výsledků.
Neocenitelné zacházení?
Lékařské a vědecké změny způsobené novými metodami jsou doprovázeny významnými ekonomickými a politickými transformacemi. Nejžhavější debata se točí kolem následujícího bodu: deklarované ceny léčby.
Farmaceutické laboratoře uvádějí náklady 475 000 $ na pacienta pro Kymriah a 373 000 $ pro Yescarta, nepočítaje vedlejší účinky. Taková vysoká cena zpochybňuje finanční schopnost systémů zdravotní péče v různých zemích poskytovat léčbu všem pacientům. Mimochodem, toto číslo přichází se všemi „inovativními“způsoby léčby rakoviny.
Dopady na rozpočet je zatím obtížné posoudit. Ve Francii zpráva Rady pro hospodářské, sociální a environmentální záležitosti, zveřejněná v únoru letošního roku, uvádí, že celkem si „inovativní“protinádorové léky mohou vyžadovat 1 až 1,2 miliardy eur ročně. Pro lepší představu o rozsahu je třeba připomenout, že na rakovinu se v současné době vynakládá celkem 15 miliard (údaje z roku 2014). Toto onemocnění představuje celkem 10% nákladů na systém zdravotního pojištění.
Zaručený výsledek
V reakci na tyto obavy společnost Novartis navrhuje uvést společnost Kymriah na trh v rámci (relativně) nového smluvního režimu: platby podle výkonu. Pokud během měsíce nedojde k výraznému „zlepšení“stavu pacienta, společnost nebude za léčbu účtovat.
Tento přístup vyvolává řadu otázek. Co přesně znamená „zlepšení“? Úplná a trvalá remise? A proč by se zdravotní prohlídka měla provádět jen měsíc? Tato kritéria zpochybňuje řada francouzských, evropských a amerických nevládních organizací pracujících na zajištění přístupu k léčbě.
Na první pohled vypadá plat na základě výkonu jako jednoduchý a spravedlivý princip. Ve skutečnosti převádí otázku ceny do jiné sféry, sféry účinku dosaženého v důsledku zacházení. A jeho hodnocení není dostatečně zřejmé. Například klinické studie, které se staly klíčem k úspěchu Kymriah, zahrnovaly 63 pacientů, což v žádném případě není velký počet. Hodnocení „skutečného života“navíc ještě nebyla provedena v klinickém prostředí.
Nežádoucí účinky a léčba
Vedlejší účinky a náklady na jejich léčbu jsou dalším velkým problémem. V případě Kymriah již byly zdůrazněny příklady, jako je zánětlivá reakce. Nezapomeňte na náklady na terapii, které někteří odhadují na 150 000–200 000 $.
Nakonec je třeba poznamenat, že několik příkladů odměňování za výkon, které existují ve světě, včetně Francie, dosud nesplňují očekávání, která jsou na ně kladena. Například v Itálii získal stát minimální finanční návratnost.
Tato metoda cenové regulace dokonale zapadá do výše zmíněného „režimu příslibů vědy a techniky“. Má svou vlastní ekonomiku, která zahrnuje do nákladů to, co přesahuje současnost a je směrováno do budoucnosti. V tomto případě je naděje, že po prvních úspěších budou následovat ještě větší úspěchy. Stejnou logikou má platba podle výkonu přesvědčit občany a úřady, že pokud slib nebude dodržen, nebude o něj nic požadováno.
Nová genová terapie pro léčbu rakoviny bude mít pravděpodobně vážné finanční důsledky pro systémy zdravotní péče ve Francii i jinde. Ať je to jakkoli, je nutné diskutovat nejen o cenách, ale také o kvalitě poskytované léčby. Tyto úvahy se netýkají pouze sanitárních odborníků a ústředních správ, ale přímo se dotýkají občanů a pacientů.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain