Vědci léčili živá zvířata z HIV pomocí systému pro úpravu genomu CRISPR. V nové studii zveřejněné tento týden američtí vědci prokázali, že mohou zcela odstranit HIV DNA z lidských buněk implantovaných do myší.
Vědci kompletně eradikovali virus u zvířat poprvé a jsou již na cestě k klinickému hodnocení u lidí. Nejzajímavější je, že studie provedená na lékařské fakultě. Lewis Katz na Temple University a University of Pittsburgh zahrnoval "humanizovaný" model, ve kterém byly lidské imunitní buňky transplantovány do myší a infikovány virem. Nová práce vedená Dr. Wenhuim Hu vychází z předchozího výzkumu stejného týmu, ve kterém se jim podařilo odstranit HIV-1 z genomu většiny tkání. Nyní se jim podařilo odstranit virus ze všech tkání.
"Naše nová studie je komplexnější," řekl Dr. Hu. „Ověřili jsme naši předchozí práci a zlepšili jsme účinnost genové editace. Také jsme dokázali, že naše strategie je účinná u dvou dalších modelů, z nichž jeden je akutní infekce v myších buňkách a druhý je chronická nebo latentní infekce v lidských buňkách, “dodal vědec. Tým testoval 3 skupiny myší. První skupina byla infikována HIV-1 a druhá EcoHIV (myší ekvivalent HIV-1 člověka). Třetí skupina myší byla infikována lidskými T buňkami infikovanými HIV-1. V první skupině byli vědci schopni geneticky inaktivovat HIV-1 a snížit expresi RNA virových genů o 95%, což potvrdilo dřívější výsledky. Druhá skupina měla další problém: virus se aktivně šířil a množil."Během akutní infekce se HIV aktivně šíří," vysvětlil dr. Khalili. "U myší infikovaných EcoHIV jsme byli schopni prozkoumat schopnosti technologie CRISPR / Cas9 blokovat replikaci viru a potenciálně zabránit systémové infekci." Technologie CRISPR / Cas9 používá značky, které identifikují umístění mutace a enzym, který působí jako malé nůžky a štěpí DNA na přesném místě, což umožňuje odstranit malé části genu. Vědci eliminovali 96% EcoHIV u myší. Poprvé se jim podařilo zničit HIV-1 pomocí systému CRISPR / Cas9.které identifikují umístění mutace a enzym, který působí jako malé nůžky a štěpí DNA na přesném místě, což umožňuje odstranit malé části genu. Vědci eliminovali 96% EcoHIV u myší. Poprvé se jim podařilo zničit HIV-1 pomocí systému CRISPR / Cas9.které identifikují umístění mutace, a enzym, který působí jako malé nůžky a štěpí DNA na přesném místě, což umožňuje odstranit malé části genu. Vědci eliminovali 96% EcoHIV u myší. Poprvé se jim podařilo zničit HIV-1 pomocí systému CRISPR / Cas9.
Nakonec přicházejí na třetí zvířecí model: humanizované myši inokulované lidskými imunitními buňkami, včetně T buněk, které mohou nést HIV. "Tato zvířata nesou latentní HIV v genomech lidských T buněk, kde se virus může skrývat," vysvětlil Dr. Hu. Po jednorázovém ošetření systémem úpravy genomu CRISPR / Cas9 byli vědci schopni zcela odstranit virové fragmenty z latentně infikovaných lidských buněk zabudovaných do myších tkání a orgánů. Nová studie je dalším krokem k léčbě infekce HIV. "Dále zopakujeme tuto studii u primátů - vhodnější zvířecí model." "Naším konečným cílem je klinické hodnocení této metody u lidí," řekl Dr. Khalili. V současné době je možné pouze potlačit vývoj nemoci, ale neléčit ji. Klinické zkoušky nejnovější metody u lidí mohou začít za několik let.