Genetikové ze Spojených států našli jinou aplikaci pro genomický editor CRISPR, který ji používá k odstranění mutací z kmenových buněk lidí trpících degenerací sítnice.
Američtí genetici tvrdí, že úspěšně dokončili experimenty, ve kterých „fixovali“mutace v genech, které způsobují degeneraci sítnice a slepotu pomocí přeprogramovaných kmenových buněk a genomického editoru CRISPR, podle článku publikovaného ve vědeckých zprávách.
„Naším cílem je vytvořit metodiku pro osobní boj proti očním chorobám. Stále máme co dělat, ale věříme, že můžeme být první, kdo CRISPR přizpůsobí k léčbě vrozených chorob. V této práci jsme ukázali, že toho lze v zásadě dosáhnout, “řekl Stephen Tsang z Columbia University v New Yorku v USA.
Tsang a jeho kolegové již několik let pracují na genové terapii zaměřené na léčbu retinitis pigmentosa, dědičné onemocnění, které vede k destrukci sítnice, smrti buněk citlivých na světlo a oslepnutí.
Jedna z nejčastějších forem retinitidy, která postihuje až 90% nositelů této choroby, je způsobena jedinou mutací v genu RGPR, ve kterém je "typo" pouze jedno "písmeno" -nukleotid.
Tsang a jeho kolegové navrhují bojovat proti tomuto typu retinitidy pěstováním kmenových buněk, nahrazením nesprávné verze RGPR a jejich přeměnou na sítnicové kužele a pruty, které se poté vloží do oka pacienta a nahradí poškozené buňky citlivé na světlo.
Autoři článku dokázali implementovat první krok v této terapii - úspěšně nahradili poškozený gen RGPR, aniž by způsobili poškození jiným genům obklopujícím tento fragment DNA, a pěstováním kultury podobných kmenových buněk. Bylo to docela obtížné, protože RGPR obsahuje mnoho opakujících se fragmentů, které jsou přítomny v jiných oblastech genomu a na které CRISPR může chybně reagovat.
Přestože se vědci nesnažili proměnit je v kužely, pruty a další buňky sítnice, říkají, že je to docela snadné pomocí vhodných hormonů a signálních molekul. V blízké budoucnosti se o to pokusí a poté transplantují buňky do očí zvířat trpících touto formou retinitidy a také uvidí, zda lze CRISPR / Cas9 použít k opravě dalších mutací, které způsobují degeneraci sítnice.
Propagační video: