CRISPR, technologie úpravy genomu, která doslova vzala útok na biomedicínskou vědu, se konečně blíží testování na lidech. 21. června 2016 schválil poradní výbor amerického Národního institutu zdraví (NIH) návrh na použití systému CRISPR / Cas9 ke zlepšení léčby rakoviny zapojením pacientských T lymfocytů do výzkumu.
Než však mohou začít klinické studie, musí vědci také získat souhlas amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv a lékařských středisek, kde bude výzkum prováděn.
Podstatou „modifikované“léčby navržené vědci z University of Pennsylvania je to, že extrahují buňky pacienta a poté geneticky „upravují“pomocí technologie CRISPR. Poté jsou změněné T-lymfocyty znovu zavedeny do lidského těla, kde mohou buňky napadnout nádor. Manipulace tak může pomoci tělu překonat nemoc sama.
"Léčba buněčné rakoviny je slibnou léčbou, ale většina lidí, kteří podstoupili tuto léčbu, došlo k relapsu," říká Edward Stadtmauer, lékař na Pensylvánské univerzitě. „Úpravy genů mohou tuto terapii zlepšit a eliminovat některá zranitelná místa v imunitním systému těla.“
První pokus s člověkem nebude rozsáhlý, jeho cílem je pouze otestovat, zda je technologie CRISPR bezpečná pro použití u lidí. Vědci obdrží finanční prostředky ve výši 250 milionů USD od Nadace imunoterapie, kterou v dubnu vytvořil prezident Facebooku Sean Parker.
Zaměstnanci univerzity v Pensylvánii budou vyrábět upravené (upravené) buňky a přijímat dobrovolníky k léčbě (spolu s centry v Kalifornii a Texasu).
Z čeho bude experiment sestávat? Vědci budou extrahovat T buňky z pacientů s melanomem, sarkomem nebo myelomem a upravovat je pomocí technologie CRISPR.
Jedna změna přidá gen potřebný k výrobě proteinu navrženého k detekci rakovinných buněk a trénování T buněk na jejich cílení.
Propagační video:
Druhá úprava extrahuje přirozený protein T-lymfocytů, který může interferovat s tímto procesem.
Poslední změna je obranná: Vědci odstraní gen zodpovědný za produkci proteinu, který informuje rakovinné buňky o tom, že T-lymfocyty jsou imunitní buňky. Tímto způsobem vědci zabrání rakovinovým buňkám ve „vypínání“T-lymfocytů.
Poté, po všech postupech, vědci zavedou pozměněné buňky zpět do těla pacienta.
"Loňský humbuk CRISPR předznamenal právě toto," uvedl Dean Anthony Lee, imunolog z Andreson Cancer Center ve Spojených státech (RAC) a člen poradního výboru pro rekombinantní DNA NIH, který návrh přezkoumal.
Technologie CRISPR podle něj zjednoduší genetické inženýrství a umožní, aby se na ní založené léčby rychleji pohybovaly vpřed.
"Toto je nový důležitý přístup." Z této výzvy se toho hodně naučíme. A doufám, že to bude základem pro nové terapie, “říká onkolog Michael Atkins z Georgetown University, jeden ze tří členů RAC, kteří se rovněž zabývali návrhem.
Všimněte si, že ostatní vědci nezůstávají pozadu. Například Editas Biotechnologies říká, že by chtěla používat CRISPR v klinických studiích k léčbě vzácné formy slepoty. Tato studie je naplánována na rok 2017.