Tisíce zděděných nemocí, jako je Huntingtonův syndrom nebo cystická fibróza, se nemusí vyvinout kvůli novému objevu v genetice.
Úspěch, který byl odhalen minulý týden, je ten, že vědci dokázali dokázat, že je možné upravit vadné geny v lidském embryu.
Pomocí programu CRISPR-Cas9, který se podobá příkazu Najít a nahradit v textovém editoru, byli vědci schopni změnit DNA v embryích, aby se zabránilo budoucímu srdečnímu selhání.
Smrtelná srdeční choroba
Vědci se zaměřili na hypertrofickou kardiomyopatii (HCM), srdeční onemocnění, které postihuje jednoho z pěti set lidí a může vést k náhlé smrti. Podle vědců je to jen jedna z 10 tisíc známých dědičných patologií, která je způsobena jedním genem. Mnoho z nich nemusí být možné vyvinout úpravou odpovídajících genů v embryích.
„Tato studie poskytuje nový pohled na metodu, kterou lze použít při léčbě tisíců dědičných genetických onemocnění postihujících miliony lidí po celém světě,“uvedl hlavní autor metody Dr. Shukhrat Mitalipov z Oregonské univerzity zdraví a vědy (USA).
"Každá následující generace bude z nemoci vyléčena, protože gen, který ji způsobí, bude odstraněn z rodové linie." Pomocí této techniky je možné snížit zátěž dědičných nemocí pro jednu rodinu a nakonec pro celé lidstvo, “dodal vědec.
Propagační video:
Monogenní choroby
Mezi monogenní nemoci patří hemofilie, Gaucherova choroba a svalová dystrofie. Stejně jako u mnoha jiných dědičných onemocnění je lze detekovat během testu DNA.
Studie publikovaná v časopise Nature zahrnovala také vědce z Salka Institute (Kalifornie) a Seoul National University. Vědci, kteří se této studie nezúčastnili, ocenili objev jako bod obratu v genetickém inženýrství.
"Zdá se, že jde o průlom v editaci genů," řekl profesor Daniel Bryson z University of Manchester (UK).
„Tato pozoruhodná studie ukazuje, jak rychle se změnila oblast úpravy genů od doby, kdy byl jako průlom v roce 2015 zvolen systém CRISPR-cas9,“dodal profesor Peter Browde z King's College London.
V Číně byly provedeny tři předchozí pokusy o použití systému CRISPR k vytvoření geneticky modifikovaných lidských embryí, avšak s pochybnými výsledky. Toto je první studie, která přinesla bezpečné a efektivní výsledky.
Dmitrij Utochkin